NEI治療法トランスレーショナル研究プログラム（R61/R33、臨床試験は対象外）

NEIのトランスレーショナル研究プログラム（TRP）は、実験室での革新的な研究成果を、臨床医が視覚系の疾患や障害の治療に使える治療法へと、迅速かつ効率的に橋渡しすることを目的としている。視覚系のあらゆる疾患・障害を対象に、生物学的製剤、医薬品、医療機器、およびそれらを組み合わせた治療法の製品開発を支援する。

支援は2段階のマイルストーン方式で行われる。R61段階は最長2年で、有意な予備データが得られているものの、臨床応用にはまだ至っていない研究を対象とする。R33段階は最長4年で、前臨床開発の最終段階にあり、近い将来の臨床開発が見込める研究を支援する。R61とR33を合わせた期間は5年を超えられない。R33では、単一の治療候補について、治験薬申請または治験機器免除（IND/IDE）に向けた試験を進め、FDAへのIND/IDE申請書類を整え、将来の臨床試験を設計することに重点を置く。R33の採択者は、実施期間内にFDAへIND/IDEを提出もしくは取得するか、製品を臨床現場へ移行させなければならない。R33で適切な活動内容は、対象製品と利用可能な予備データによって異なる。申請者がR61とR33それぞれのマイルストーンを明確に示すことが、このプログラムの大きな特徴である。マイルストーンとは、プロジェクトの工程表において、主要な段階や活動の完了を示す予定された出来事を指す。製造や製品開発の目標を含む一連のマイルストーンを提案する申請を支援対象とする。マイルストーンの達成が遅れる事態に先手を打つための代替計画を盛り込んだ申請を強く推奨する。マイルストーンは両段階で必須であり、具体的、測定可能、達成可能、関連性があり、期限が定められている（SMART）ものでなければならない。治療の出発点がどこであっても、すべてのプロジェクトはR61段階から始まる。